A doença de Parkinson é um distúrbio neurológico de longa duração que piora gradualmente com o tempo. Mais de um milhão de pessoas nos Estados Unidos vivem com a doença e cerca de 90.000 novos casos são diagnosticados a cada ano. Os medicamentos e tratamentos atuais podem aliviar os sintomas, mas não foi comprovado que o tratamento possa parar ou retardar a doença em si.
A doença está intimamente relacionada à diminuição do nível de dopamina no cérebro. A dopamina é um mensageiro químico que desempenha um papel importante no controle do movimento, além de apoiar a memória, o humor e outras funções importantes. À medida que as células cerebrais que produzem dopamina morrem gradualmente, o cérebro perde a capacidade de regular adequadamente o movimento. Esse distúrbio leva aos sintomas característicos da doença de Parkinson, incluindo tremores, rigidez muscular e lentidão de movimentos.
Pesquisadores da Keck Medicine da USC estão agora testando uma nova abordagem que visa reverter diretamente essa perda de dopamina. Numa fase inicial ensaio clínicoos médicos implantam células-tronco especialmente criadas no cérebro. Essas células são projetadas para substituir neurônios danificados e produzir dopamina.
“Se o cérebro for capaz de produzir níveis normais de dopamina novamente, a doença de Parkinson pode desacelerar e a função motora pode se recuperar”, disse Brian Lee, MD, neurocirurgião da Keck Medicine e investigador principal do estudo.
Células-tronco reprogramadas projetadas para produzir dopamina
O tratamento usa um novo tipo de célula-tronco criada em laboratório, conhecida como células-tronco pluripotentes induzidas (iPSCs). Ao contrário das células-tronco embrionárias, as iPSCs são criadas pegando células adultas, como células da pele ou do sangue, e reprogramando-as de volta a um estado universal. Nessa forma, eles podem se transformar em muitos tipos diferentes de células do corpo.
“Acreditamos que essas iPSCs podem se transformar de forma confiável em células cerebrais produtoras de dopamina e dar-lhes a melhor chance de começar a produzir dopamina no cérebro”, disse Xenos Mason, MD, neurologista especializado em doença de Parkinson e outros distúrbios do movimento na Keck Medicine e um dos principais investigadores do estudo.
Procedimento de implantação cerebral e acompanhamento a longo prazo
Para entregar as células, Lee cria uma pequena abertura no crânio para chegar ao cérebro. Usando imagens de ressonância magnética (MRI) como orientação, ele coloca cuidadosamente as células-tronco nos gânglios da base, área responsável pela coordenação dos movimentos.
Após a cirurgia, os participantes são acompanhados de perto por 12 a 15 meses para monitorar alterações nos sintomas e possíveis efeitos colaterais, incluindo discinesia – movimento excessivo – ou infecção. Os pesquisadores planejam continuar acompanhando os pacientes e monitorando sua condição por cinco anos.
“Nosso objetivo final é desenvolver um método que possa restaurar a função motora dos pacientes e oferecer-lhes uma melhor qualidade de vida”, disse Lee.
Keck Medicine é um dos três locais nos Estados Unidos que participam do estudo. O ensaio clínico multicêntrico envolve 12 pessoas com doença de Parkinson leve a moderada.
A terapia com células-tronco, conhecida como RNDP-001, é fabricada pela Kenai Therapeutics, empresa de biotecnologia especializada no desenvolvimento de tratamentos para distúrbios neurológicos. A Food and Drug Administration dos EUA concedeu ao ensaio clínico REPLACE™ fase 1 uma designação acelerada, que foi projetada para acelerar o processo de desenvolvimento e revisão.
Divulgação: Mason recebeu honorários da Kenai Therapeutics no passado.
