O Yas Clinic Hospital – Khalifa City, em cooperação com o Abu Dhabi Stem Cell Center e Vertex, anunciou o sucesso do fornecimento da primeira injeção de terapia genética para hemoglobinopatias nos Emirados, por meio do tratamento CASGEVY baseado na tecnologia de edição genética CRISPR/Cas9.
Esta conquista representa um passo fundamental que contribui para consolidar a posição de Abu Dhabi como um destino líder em cuidados de saúde e inovação médica, e abre novos horizontes de tratamento para pacientes com doenças hereditárias do sangue, especialmente anemia falciforme e talassemia que dependem de transfusões de sangue.
A tecnologia de terapia genética CRISPR-Cas9 baseia-se no princípio da modificação precisa de genes causadores de doenças, visando sequências específicas de DNA usando RNA guiado, enquanto a enzima 9Cas atua como uma tesoura molecular que corta o DNA no local desejado, permitindo que o defeito genético seja corrigido desde suas raízes. Este desenvolvimento é considerado uma das tecnologias mais avançadas do mundo na área de tratamentos personalizados e precisos.
A terapia genética CASGEVY é usada para tratar pacientes com 12 anos ou mais com anemia falciforme com episódios obstrutivos vasculares recorrentes ou pacientes com talassemia dependentes de transfusões de sangue. Os pacientes elegíveis também poderão obter tratamento com base na avaliação do médico assistente e de acordo com os padrões aplicáveis.
Em detalhes, o primeiro paciente iniciou a jornada para se beneficiar da terapia genética em abril passado. A viagem passou por diversas etapas que incluíram a coleta das células responsáveis pela produção de hemoglobina no sangue do paciente e, em seguida, submetê-las a testes precisos para determinar a mutação genética causadora da doença. O gene afetado foi então modificado usando técnicas avançadas de terapia genética destinadas a corrigir o defeito e restaurar a função normal das células. Depois de garantir a segurança das células modificadas e sua capacidade de funcionar com eficiência, elas são devolvidas ao corpo do paciente por meio de uma injeção especializada, para começar a produzir hemoglobina saudável e contribuir para o alívio gradual dos sintomas.
O primeiro paciente recebeu a primeira injeção genética desse tipo nos Emirados Árabes Unidos, no Yas Clinic Hospital – Khalifa City, durante a primeira semana de dezembro de 2025, marcando o início de um novo capítulo de tratamentos avançados que mudam a vida dos pacientes e lhes dão uma nova esperança para o futuro.
A coincidência do início das injecções com as celebrações do Dia da União reflecte um significado especial, pois encarna o compromisso dos EAU com o progresso e a melhoria da qualidade de vida das pessoas. Os tratamentos geneticamente modificados são caracterizados pela sua capacidade de tratar doenças genéticas desde as suas raízes, através da modificação de sequências genéticas defeituosas nas células estaminais do próprio paciente. Os tratamentos geneticamente modificados são caracterizados pela sua capacidade de tratar doenças genéticas desde as suas raízes, através da modificação de sequências genéticas defeituosas nas células estaminais do próprio paciente.
A este respeito, Noura Khamis Al Ghaithi, Subsecretária do Departamento de Saúde – Abu Dhabi, disse: “Em Abu Dhabi, continuamos a estabelecer um dos sistemas de saúde mais inteligentes e eficientes do mundo, empregando tecnologias tecnológicas e as mais recentes terapias genéticas, que abrem novos horizontes para a recuperação e dão aos pacientes uma nova esperança de uma vida melhor. Também estamos orgulhosos da conquista pioneira testemunhada pelo setor de saúde em Abu Dhabi, com o Yas Clinic Hospital fornecendo a primeira injeção bem-sucedida de terapia genética avançada para hemoglobinopatias, como parte do nosso firme compromisso de fornecer os melhores níveis de cuidados de saúde aos membros da sociedade no emirado e consolidar a posição de Abu Dhabi como um destino líder para cuidados de saúde a nível mundial”.
Maysoon Al Karam, Diretor Executivo de Assuntos Médicos do Yas Clinic Hospital, disse: “A parceria com instituições líderes de biotecnologia, como a Vertex, representa um passo importante em escala global e está em linha com a visão e as prioridades estratégicas dos EAU no campo da saúde. Os pacientes que sofrem de doenças genéticas, como a talassemia e a anemia falciforme, beneficiarão enormemente deste tratamento revolucionário baseado na tecnologia CRISPR/Cas9, que pretendemos apresentar como uma das primeiras terapias genéticas no país.
Através desta cooperação, procuramos promover inovações médicas e desenvolver tratamentos para doenças críticas, e melhorar a posição de Abu Dhabi como um centro global para as ciências da vida, em linha com a visão da liderança sábia.”
Hisham Hajar, Gerente Geral da Vertex nos países do Conselho de Cooperação do Golfo, disse: Temos o prazer de cooperar com o Yas Clinic Hospital, para fornecer o primeiro tratamento baseado na tecnologia CRISPR-Cas9 aos pacientes do país, uma conquista que não teria sido alcançada sem o apoio e supervisão do Departamento de Saúde de Abu Dhabi. Esta parceria representa um passo importante no sentido de fornecer tratamentos transformadores para pacientes nos Emirados que sofrem de doenças como anemia falciforme e talassemia dependente de transfusão de sangue, o que reforça a nossa missão de melhorar a vida dos pacientes.
O Yas Clinic Hospital – Khalifa City e o Abu Dhabi Stem Cell Center são os primeiros e mais avançados centros na área de terapias celulares do país, e se concentram fortemente na terapia genética como uma de suas principais especialidades, que é aplicada e utilizada para tratamento no Yas Clinic Hospital. As terapias celulares e genéticas complementam-se frequentemente, especialmente nos casos em que células geneticamente modificadas (terapia genética) são utilizadas para aumentar o seu efeito terapêutico. Esta integração das duas abordagens está a tornar-se mais comum em terapias avançadas, fornecendo soluções inovadoras para doenças complexas e estabelecendo novos padrões no campo da medicina de precisão.
A terapia genética representa um avanço radical no campo da medicina, pois oferece a possibilidade de tratar doenças genéticas desde a sua raiz. Nos EAU, a importância da terapia genética vai além dos benefícios individuais para os pacientes, pois também representa um passo fundamental e importante para alcançar a visão do país de ser pioneiro na inovação em saúde a nível mundial.
Ao adoptar tratamentos avançados, como a terapia genética, a Yas Clinic – Khalifa City Hospital e o Abu Dhabi Stem Cell Center, um centro de excelência acreditado para transplante de medula óssea, pretendem fornecer soluções que mudem a vida dos pacientes que sofriam de doenças anteriormente intratáveis, melhorar a sua qualidade de vida, reduzir a necessidade de viajar para o estrangeiro para receber cuidados avançados e reduzir o fardo económico a longo prazo das doenças crónicas e hereditárias.
