A doença de Parkinson é um distúrbio neurológico de longa duração que piora gradualmente com o tempo. Mais de um milhão de pessoas nos Estados Unidos vivem com a doença e cerca de 90 mil novos diagnósticos são feitos a cada ano. Embora os tratamentos modernos possam aliviar os sintomas, ainda não existem medicamentos ou terapias que comprovadamente retardem a doença em si.
A principal característica da doença de Parkinson é a queda no nível de dopamina no cérebro. A dopamina é um mensageiro químico que desempenha um papel importante no movimento, na memória, no humor e em outras funções importantes. À medida que as células cerebrais produtoras de dopamina são gradualmente perdidas, o cérebro tem dificuldade em controlar os movimentos, levando a sintomas como tremores, rigidez muscular e lentidão de movimentos.
Testando uma nova abordagem para células-tronco
Pesquisadores da Keck Medicine da USC estão atualmente estudando a nova estratégia em estágio inicial ensaio clínico. O estudo está testando se células-tronco especialmente preparadas podem ser implantadas com segurança no cérebro para substituir células danificadas e restaurar a produção de dopamina.
“Se o cérebro for capaz de produzir níveis normais de dopamina novamente, a doença de Parkinson pode desacelerar e a função motora pode se recuperar”, disse Brian Lee, MD, neurocirurgião da Keck Medicine e investigador principal do estudo.
O que torna essas células-tronco diferentes
O tratamento usa um novo tipo de célula-tronco criada em laboratório, conhecida como células-tronco pluripotentes induzidas (iPSCs). Ao contrário das células-tronco embrionárias, as iPCS são criadas a partir de células adultas, como células da pele ou do sangue. Essas células são reprogramadas para um estado flexível que permite que se desenvolvam em diferentes tipos de células.
“Acreditamos que essas iPSCs podem se transformar de forma confiável em células cerebrais produtoras de dopamina e oferecer a melhor chance de iniciar a produção de dopamina no cérebro”, disse Xenas Mason, MD, neurologista da Keck Medicine especializado na doença de Parkinson e co-investigador principal do estudo.
Como funciona o procedimento
Durante o procedimento cirúrgico, Lee cria uma pequena abertura no crânio para acessar o cérebro. Usando imagens de ressonância magnética (MRI), as células-tronco são cuidadosamente implantadas nos gânglios da base, uma região do cérebro que desempenha um papel fundamental no controle do movimento.
Após a cirurgia, os pacientes são monitorados de perto por 12 a 15 meses. Os médicos monitoram as mudanças nos sintomas do Parkinson e observam possíveis efeitos colaterais, incluindo discinesia – movimento excessivo – ou infecção. O acompanhamento de longo prazo continuará por cinco anos para avaliar a segurança e os resultados ao longo do tempo.
“Nosso objetivo final é criar uma técnica que possa restaurar a função motora dos pacientes e oferecer-lhes uma melhor qualidade de vida”, disse Lee.
Detalhes do teste e supervisão
Keck Medicine é um dos três locais nos Estados Unidos que participam do ensaio clínico. O estudo multicêntrico inclui 12 participantes com doença de Parkinson leve a moderada.
Esta mensagem tem como objetivo compartilhar informações sobre a participação da Keck Medicine em pesquisas e não solicita participantes.
A terapia com células-tronco, conhecida como RNDP-001, é fabricada pela Kenai Therapeutics, empresa de biotecnologia especializada no desenvolvimento de tratamentos para doenças neurológicas. A Food and Drug Administration dos EUA concedeu ao ensaio clínico REPLACE™ de Fase 1 status acelerado para ajudar a agilizar o processo de desenvolvimento e revisão.
Divulgação: Mason recebeu honorários da Kenai Therapeutics no passado.
