A talassemia é a doença genética do sangue mais comum no mundo. Existem atualmente 30 milhões de portadores do gene da talassemia na China, enquanto o total global atingiu 350 milhões.
Pacientes com talassemia grave podem enfrentar uma dura realidade: transfusões de sangue regulares, possíveis transplantes de órgãos e até mesmo o risco de morte prematura.
Se dois portadores do gene se casarem, seus filhos terão 25% de chance de desenvolver a doença.
A terapia utilizou o CS-101, desenvolvido por cientistas da Shanghai Tech University usando sua tecnologia Transformer Base Editor (TBE) para pacientes com talassemia.
Cinco pacientes chineses com talassemia beta que receberam tratamento com CS-101 restauraram rapidamente a função hematopoiética – a capacidade de produzir novas células sanguíneas saudáveis. Os níveis de hemoglobina total e hemoglobina fetal (HbF) aumentaram rapidamente e permaneceram elevados, permitindo-lhes recuperar das transfusões.
