Um novo estudo mostra que a terapia genética pode melhorar significativamente a audição em pessoas que nascem com surdez congênita ou perda auditiva grave. Pesquisadores do Instituto Karolinska, em colaboração com hospitais e universidades da China, trataram dez pacientes e notaram melhora na audição em cada caso. A terapia também foi bem tolerada. Os resultados foram publicados na revista Medicina natural.
“Este é um enorme avanço no tratamento genético da surdez, que pode mudar a vida de crianças e adultos”, diz Maoli Duan, consultor e professor associado do Departamento de Ciências Clínicas, Intervenções e Tecnologia do Instituto Karolinska, na Suécia, e um dos autores correspondentes do estudo.
Visando o gene OTOF
O ensaio incluiu dez pacientes com idades entre 1 e 24 anos que foram tratados em cinco hospitais na China. Todos tinham uma forma genética de surdez ligada a mutações num gene chamado OTOF. Essas mutações impedem que o corpo produza proteína otoferlina em quantidade suficiente, necessária para enviar sinais sonoros do ouvido interno ao cérebro.
Resultados rápidos após uma injeção
Para resolver este problema, os pesquisadores usaram um vírus adeno-associado sintético (AAV) para entregar uma versão funcional do gene OTOF diretamente no ouvido interno. O tratamento foi administrado em injeção única através de uma membrana na base da cóclea, conhecida como janela redonda.
Os efeitos apareceram rapidamente. A maioria dos pacientes começou a recuperar a audição dentro de um mês. Após seis meses, todos os participantes apresentaram clara melhora. Em média, o nível de som que conseguiram detectar melhorou de 106 decibéis para 52.
Os sucessos mais fortes são observados em pacientes jovens
As crianças mostraram as respostas mais dramáticas, especialmente entre as idades de cinco e oito anos. Uma menina de sete anos recuperou quase completamente a audição e conseguiu manter conversas diárias com a mãe apenas quatro meses após o tratamento. Ao mesmo tempo, a terapia também produziu melhorias significativas em pacientes adultos.
“Pequenos estudos na China já mostraram resultados positivos em crianças, mas esta é a primeira vez que o método foi testado também em adolescentes e adultos”, diz o Dr. Duan. “A audição melhorou significativamente para muitos participantes, o que pode ter um enorme impacto na sua qualidade de vida. Iremos agora acompanhar estes pacientes para ver quão duradouro é o efeito.”
O tratamento é reconhecido como seguro
A terapia demonstrou ser segura e bem tolerada. O efeito colateral mais comum foi a diminuição dos neutrófilos, que são um tipo de glóbulo branco. Durante o período de observação de 6 a 12 meses, não foram observadas reações adversas graves.
Expandindo a terapia genética para perda auditiva
“OTOF é apenas o começo”, diz o Dr. Duan. “Nós e outros pesquisadores estamos expandindo nosso trabalho para outros genes mais comuns que causam surdez, como GJB2 e TMC1. Estes são mais difíceis de tratar, mas estudos em animais mostraram resultados promissores até agora. Estamos confiantes de que pacientes com vários tipos de surdez genética um dia poderão receber tratamento.”
Várias instituições participaram do estudo, incluindo o Hospital Zhongda da Universidade do Sudeste, na China. O financiamento veio de vários programas de pesquisa chineses, bem como da Otovia Therapeutics Inc., que desenvolveu a terapia genética e emprega muitos pesquisadores. Uma lista completa de divulgações e conflitos de interesse está disponível no artigo publicado.
